首个中国籍眼科AAV体内基因治疗药物获FDA临床试验许可

1月18日，纽福斯（苏州）生物科技有限公司宣布，公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。

纽福斯生物成立于2016年，是中国首家眼科基因治疗药物研发公司，致力于创新的基因治疗药物开发，解决全球眼科领域未被满足的临床需求。2020年5月，纽福斯（苏州）生物科技有限公司成立。去年9月，纽福斯生物苏州商业化生产基地在园区落成。公司计划建设眼科基因治疗转化中心，全力推进NR082的临床试验，并加快基因治疗领域的商业化进展，在产品获批后把治疗方法带给全球患者，成为全球眼科基因治疗的引领者。